罕见病用药贵，普通家庭无力承担怎么办？代表委员建言献策

近日，病用办代表委在总台“两会你我他”的药贵员建言献互动页面，有网友评论：“希望国家可以更多关注罕见病患者，普通往往罕见病患者的家庭药很贵，一般家庭无力负担，无力希望可以将更多罕见病用药纳入医保，承担策让这些家庭看到希望。病用办代表委”

两会期间，药贵员建言献很多人大代表和政协委员也一直在关注罕见病患者这一群体的普通困境，他们带来了很多提升我国罕见病医疗、家庭保障水平的无力建议和意见。

目前大多数罕见病患者存在确诊难，承担策诊断时间长的病用办代表委问题，全国政协委员彭军认为，药贵员建言献建立健全基层罕见病社会保障体系尤为重要。普通

全国政协委员、山东大学齐鲁医院血液科主任彭军：在已有全国罕见病协作网的基础上，进一步加强临床医生对于各个领域的罕见病之间的协作，比如说遇到罕见病患者的诊断或者治疗，可以在网上请求会诊，从网上发起MDT，也就是多学科会诊。

2019年，国家卫生健康委组建了国家级的罕见病诊疗协作网，但仍然无法满足罕见病患者救治的需求。全国人大代表于清明建议：增加诊疗资源，提高疑难复杂罕见病的诊疗能力，使患者在国内就能得到先进的诊疗服务，方便用药及复诊。

全国人大代表、国药集团国药控股党委书记、董事长于清明：建议在罕见病药品保障先行区开设罕见病药品的白名单，扩大未在国内注册罕见病药品的特许进口使用范围，配套建设罕见病国际诊疗机构，同时开展真实世界临床数据应用研究，助力打造国家罕见病临床诊疗中心。

罕见病患者除了需要药物，和其它疾病不同的是，一些罕见病种需要长期食用特殊医学用途的配方食品，在我国第一批罕见病目录中，有32种疾病需要使用特医食品，有18种罕见病治疗过程中需要及时、终身、足量使用特医食品。全国政协委员蔡威告诉记者，目前我国罕见病特医食品，市场需求小，价格贵，大多数患者面临“买不到或买不起”的困境，他希望特医食品早日实现国产化、平价化。

全国政协委员 上海市儿童罕见病诊治中心主任蔡威：我今年关注点主要是在罕见病所需的特医食品。到今年2月，国家市场（监管）总局批的一共有179种特医食品，但是适合罕见病的只有一个病的三款，应该要鼓励国产化的企业去做这件事，有了国产以后，也会倒逼进口（价格）下来，这对罕见病的患者及其家属应该是有利的。

罕见病用药保障是世界性难题

针对罕见病患者的用药保障问题，全国人大代表北京协和医院院长张抒扬，呼吁从立法上来支持这个群体。我们来听听他的回答。

全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬：罕见病患者现在面临的最大问题是95%的罕见病都没有有效的药物治疗，对5%有药可治的疾病，能不能把药品都进（医保）来，确实需要再作出努力。首先要保障有药可获得，然后我们再想如何让有药可担负。多方的用药保障是必行之路。

全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬：医保尽量能够多担负一点，但是中国人口规模大，在这个条件下到底能担负多少，量力而行，尽力而为。除了医保担负以外，对那些重大特大严重的罕见疾病，严重致残危及生命的，要不要有财政专项支持的计划？另外就是商业的保险。

全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬：总之罕见病的用药保障确实是一个难题。我们努力争取让罕见病患者能够享有整个人类医药科技发展成果，有药可用，药物可担负得起。然后我们再建立一个终身管理的计划，让他们生活有品质，能够过上跟普通人一样的幸福的生活。

基层医院儿科医生短缺，如何应对？

网友“村里的娃”说，目前在乡下缺少儿科专科的大夫，孩子看病是个难题，总是要走远路到城里的大医院去。要是有急症，就更麻烦，该怎么办？对于这个问题，来看全国人大代表韦小丽的回应。

全国人大代表、白沙黎族自治县七坊镇社区医院医生韦小丽：在基层，儿科医生我们缺，全科医生我们更缺。我们单位每天的门诊量是100多人，100多人里面不单是儿科方面，还有内科、外科、妇科、中医科之类的患者都有。

全国人大代表、白沙黎族自治县七坊镇社区医院医生韦小丽：现在白沙县每一家村卫生室都配有一台一体机，对乡村医生的用处可大了。比方说乡村医生下村去做个高血压、糖尿病、慢病之类的随访，我们都会用到一体机。乡村医生常用的比如胎心监测，血糖、血压、血氧、心电图等，一体机上的功能就能够实现。乡村医生的诊疗水平有限，在紧急的情况下，对某一种疾病不能够给予制定治疗方案时，我们可以通过远程会诊，联系上级医院的专家，根据患者的情况提供一些治疗方案的帮助。